O deputado Doutor Luizinho (PP-RJ) apresentou o Projeto de Lei 3373/25, que propõe a criação do Cadastro Nacional de Doenças Raras. A proposta, em análise na Câmara dos Deputados, também define regras para a entrega de medicamentos a pacientes com essas condições. O cadastro será mantido e pago pelo Ministério da Saúde, que vai estabelecer o conceito de doença rara com base em critérios técnicos e na prevalência na população. A Organização Mundial da Saúde (OMS) considera rara uma doença que afeta até 65 pessoas a cada 100 mil habitantes. No mundo, estima-se que existam entre 6 mil e 8 mil tipos de doenças raras.
Os gestores do Sistema Único de Saúde (SUS) nas esferas federal, estadual e municipal ficarão responsáveis por atualizar as informações do cadastro, seguindo as orientações do Ministério da Saúde. O acesso ao sistema poderá ser liberado para qualquer profissional de saúde habilitado no país. O deputado afirmou que a medida representa justiça social e fortalece a política pública de saúde. "É fundamental para estruturar uma jornada de cuidado contínua e eficaz, assegurando aos pacientes e suas famílias o acesso adequado aos serviços de saúde e ao tratamento necessário", disse.
Medicamentos
A entrega de medicamentos para doenças raras vai depender do registro prévio da doença no cadastro. O remédio também precisará estar registrado na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e ser incorporado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Quando o medicamento for de alto custo, com valor acima de mil salários mínimos, a compra e a distribuição ficarão a cargo do Ministério da Saúde. O Conselho Nacional de Justiça (CNJ) poderá firmar acordo de cooperação com a pasta para acompanhar esse processo.
Para beneficiários de planos de saúde, a compra dos medicamentos de alto custo será feita pelo SUS. As operadoras deverão devolver ao sistema público o valor gasto, desde que o remédio esteja no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde, a lista oficial de coberturas obrigatórias dos planos. O não cumprimento pode levar à perda do registro da operadora na Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS).
Dados e tramitação
O Ministério da Saúde também deverá criar uma plataforma nacional para coletar e analisar informações sobre medicamentos pedidos por vias administrativa e judicial. A plataforma deve informar o status das incorporações no SUS, registrar os custos dos tratamentos e acompanhar a evolução clínica dos pacientes, com sigilo dos dados pessoais conforme a Lei Geral de Proteção de Dados (LGPD).
A proposta será analisada pelas comissões de Saúde; de Finanças e Tributação; e de Constituição e Justiça e de Cidadania. Como teve a urgência aprovada, poderá ser votada diretamente pelo Plenário. Para virar lei, precisa ser aprovada pela Câmara e pelo Senado.
